FDA aprova Isembyld para tratar atrofia muscular espinhal nos EUA
Medicamento desenvolvido pela Scholar Rock busca melhorar a função motora de adultos e crianças com a doença genética.
Por Redação Diário Local
A agência reguladora dos Estados Unidos, FDA (Food and Drug Administration), aprovou na sexta-feira (12) o uso do medicamento Isembyld para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). O fármaco, desenvolvido pela farmacêutica Scholar Rock, é destinado a adultos e crianças que já passaram por tratamentos anteriores para a doença genética rara.
O Isembyld é administrado por meio de injeção e representa a primeira terapia aprovada com o objetivo de focar diretamente nos músculos para esse grupo de pacientes. O medicamento busca melhorar a função motora de quem já utiliza outras terapias para a condição.
O princípio ativo do tratamento é o apitegromab. Ele atua bloqueando seletivamente a ativação da miostatina, uma proteína que tem a função de limitar o crescimento muscular, com o objetivo de aumentar a massa e a força dos músculos dos pacientes.
O que é a atrofia muscular espinhal?
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores. Como a condição provoca uma fraqueza muscular progressiva, ela pode causar dificuldades de movimento e comprometer funções vitais, como a deglutição e a respiração.
Nos Estados Unidos, a Muscular Dystrophy Association estima que a doença atinja cerca de 10 mil pessoas, entre crianças e adultos. No Brasil, o Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal (Iname) registrava 1.795 pacientes no Cadastro Nacional da Ame em novembro de 2024.
Estudos e novos usos do medicamento
A aprovação da agência americana foi baseada em dados de estudos em estágio avançado. Os resultados demonstraram uma melhora significativa na função motora dos pacientes que receberam o fármaco em comparação aos que utilizaram placebo.
Além do uso para a doença genética, a Scholar Rock também testa o medicamento para verificar sua eficácia na preservação da massa muscular durante processos de perda de peso. Esse campo de atuação disputa espaço com mais de uma dúzia de companhias no setor farmacêutico.
Nesse mercado de preservação muscular, o tratamento concorre com medicamentos utilizados para emagrecimento, como os que possuem o princípio ativo tirzepatida, voltados para a redução de peso corporal.